Roche führt eine Studie mit dem Medikament Tominersen durch. Die Studie heißt GENERATION HD2. Sie ist für Menschen mit der Huntington-Krankheit, die erste Symptome zeigen oder bald Symptome bekommen könnten.

Was wird in der Studie gemacht?
• Die Teilnehmenden bekommen Tominersen oder ein Scheinmedikament (Placebo).
• Das Medikament wird über eine Rückenmarkspunktion verabreicht – das passiert alle 4 Monate.
• Es gibt zwei Dosierungen vom Medikament: 60 mg und 100 mg.

Was ist neu?

Ein unabhängiges Team hat die Studie genau angeschaut. Dieses Team sagt:
• Es gibt keine Sicherheitsprobleme.
• Beide Dosierungen sind gut verträglich.
• Die 100-mg-Dosis scheint besser zu wirken als die 60-mg-Dosis.

Deshalb wird die 60-mg-Dosis gestoppt. Alle Teilnehmenden bekommen nun entweder:
• 100 mg Tominersen oder
• Placebo (Scheinmedikament)

Die Studie bleibt „verblindet“. Das heißt: Niemand weiß, wer welches Mittel bekommt – weder die Teilnehmenden noch die Ärztinnen und Ärzte.

Was passiert jetzt?
• Die Studie geht weiter, aber nur noch mit der 100-mg-Dosis.
• Die Teilnehmenden bleiben im gleichen Zeitplan und müssen nichts ändern.

Was bedeutet das für mich oder meine Familie?
• Es ist ein gutes Zeichen, dass die höhere Dosis besser wirkt und sicher ist.
• Aber: Es ist noch zu früh, um sicher zu sagen, ob Tominersen wirklich hilft.
• Die Forschung braucht noch etwas Zeit.

Mehr Informationen (auf Englisch) gibt es hier:
www.hdyo.org/a/852-an-update-on-dosing-for-generation-hd2