uniQure hat bekannt gegeben, dass seine experimentelle Gentherapie AMT-130 von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA den Status einer Regenerativen Medizin – bahnbrechenden Therapie (RMAT) erhalten hat. Das ist ein bedeutender Schritt – und das erste Mal, dass eine Therapie für die Huntington-Krankheit diesen besonderen Status bekommt.

Was ist AMT-130?

AMT-130 ist eine Gentherapie, die darauf abzielt, die Produktion des mutierten Huntingtin-Proteins – also der Krankheitsursache – im Gehirn zu verringern. Die Therapie wird in einem einmaligen Eingriff direkt in bestimmte Hirnregionen eingebracht.

Erste Studienergebnisse zeigen Hoffnung

In ersten Studien mit Betroffenen in frühem Krankheitsstadium gab es ermutigende Ergebnisse:
• 80 % verlangsamte Krankheitsprogression nach 24 Monaten bei Teilnehmern mit hoher Dosis (gemessen mit dem cUHDRS-Skalenwert).
• Deutlich geringere Werte eines Nervenschädigungsmarkers (Neurofilament-Leichtketten) im Nervenwasser.
• Gute Verträglichkeit und handhabbares Sicherheitsprofil bei beiden Dosierungen.

Diese Ergebnisse deuten darauf hin, dass AMT-130 möglicherweise helfen kann, das Fortschreiten der Huntington-Krankheit zu verlangsamen.

Was bedeutet der RMAT-Status?

Der RMAT-Status bedeutet, dass uniQure enger mit der FDA zusammenarbeiten kann, um die Entwicklung und Zulassung zu beschleunigen. Sollte sich die Wirksamkeit von AMT-130 weiter bestätigen, könnte das die Chancen erhöhen, dass die Therapie schneller für Betroffene verfügbar wird.

Wie geht es weiter?

uniQure plant, sich im ersten Halbjahr 2025 mit der FDA abzustimmen, um die nächsten Schritte zu klären – zum Beispiel, ob die aktuellen Studiendaten ausreichen könnten, um eine beschleunigte Zulassung zu beantragen.

Weitere Informationen

Wenn du mehr über die Studien erfahren möchtest, findest du hier die offiziellen Einträge:
• HD Gene TRX-1 (NCT04120493)
• HD Gene TRX-2 (NCT05243017)

Beide Studien richten sich an Personen mit frühem Krankheitsbeginn in den USA und Europa.

Falls du Fragen hast oder dich austauschen möchtest: HDYO bietet viele Informationen und Unterstützung – auch auf Deutsch – für Betroffene und Familien.